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发布日期 20041207
栏目化药药物评价>>综合评价
标题美国FDA批准上市的抗肿瘤药物与终点指标-1
作者审评五部
部门
正文内容

最近几年来,美国FDA正在着手制定关于批准肿瘤药物上市的临床研究评价终点的
原则,通过一系列的研讨会和咨询专家,FDA将制定出具体到每个瘤种的评价终点
指标,以此作为相关药物批准上市的指导原则。2003年在美国临床肿瘤杂志刊登了
由John R. Johnson, Grant Williams和Richard Pazdur共同完成的综述-美国FDA批
准上市的抗肿瘤药物与终点指标,该文对美国FDA自1990年至2002年13年来批准上
市的抗肿瘤药物临床研究评价终点进行了回顾性分析。本人读后深受启发,特翻译
成中文,与大家共享。由于原文篇幅较长,为方变阅读,在此特将其分成四大部
分:综述部分(包括摘要、概述)、材料与方法部分、常规批准部分(该部分来自
“结果”)、加快批准及讨论(结果、讨论、参考文献),分四篇刊出,以下为译
文的第一部分。

美国FDA批准上市的抗肿瘤药物与终点指标-1

作者:John R. Johnson, Grant Williams, and Richard Pazdur
翻译:高晨燕

目的:对美国FDA13年来批准上市的抗肿瘤药物所采用的终点指标进行综述。

材料与方法:美国FDA自1990年1月1日起至2002年11月1日止共批准了71个肿瘤治
疗药物上市,此文列举了每一个获准上市药物所依据的终点指标,并就他们之间的
相关性进行讨论。

结果:对于抗肿瘤药物的上市注册,FDA采取常规批准(RA:Regular Approval)
和加快批准(AA:Accelerated Approval)两种模式。常规批准是基于能够证明药物
延长生存期、改善生存质量的终点指标,或者对已经建立的生存期、生存质量的可
靠的替代指标有较好的作用;加快审批是基于并非完全可靠但却比较合理的替代终
点,来预测可能会延长生存期和提高生存质量。在常规批准的57个药物中,有26个
是基于肿瘤缓解(tumor response),而这26个药物中9个药物可减轻肿瘤特异症
状。57个药物中共13个药物的批准是基于严格的肿瘤特异性症状的缓解。14项加快
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审批中,有12个药物是基于肿瘤缓解。

结论:从1990年1月1日到2002年11月1日,在常规审批所获准的上市申请中的68%
(57个中的39个)以及加快审批上市的全部14个药品是基于生存期以外的其他终点
指标而获准上市的。

一直以来,人们有一种误解,认为FDA以延长生存期作为批准抗肿瘤药物上市的依
据。本文对FDA药品评价与研究中心肿瘤药物部自1990年1月1日至2002年11月1日
间