文档介绍：生物技术制药
Biotechnological Pharmaceutics
第二课
生物技术药物的开发和质量控制
生物技术药物的开发和质量控制
主要内容
生物药物开发的基本流程
生物药物的毒理学简介
生物药物常用的分析检测方法
生物技术药物的质量控制
要求
掌握生物技术药物常用的分析检测方法
了解生物技术药物质量控制的主要内容
生物技术药物的开发和质量控制
新药开发的一般流程
新药发现
体外试验
专利申请
临床试验
审批和认证
生物技术药物的开发和质量控制
新药发现的技术
binatorial chemistry)方法
组合化学是一门将化学合成、组合理论、计算机辅助设计及机械手结合一体,并在短时间内将不同构建模块根据组合原理,系统反复连接,从而产生大批的分子多样性群体,pound library),然后运用组合原理,以巧妙的手段对库成分进行筛选优化,得到可能的有目标性能的化合物结构的科学。
组合化学能够大大加快化合物库的合成及筛选速度,从而大大加快了新药的研制速度
生物技术药物的开发和质量控制
新药发现的技术
基因组学
基因组学是对一个生物体的整个基因组的系统性研究。核心目标是将细胞的全部 DNA 进行测序,绘制基因组排序的物理图谱,对各种基因和非编码区在基因组中精确定位
基因组提供了机体可能产生的各种蛋白质的全套序列信息
蛋白质组学
蛋白质组是指由一个细胞或组织的基因组在某一特定环境下的某一时刻所表达的全部相应的蛋白质
目的是提供正常人和病体中总体蛋白质的结构、功能及调控的详细信息
生物技术药物的开发和质量控制
临床前试验——动物试验
给药途径研究
口腔、肺部、黏膜系统、皮肤……
药物代谢动力学研究
药物在体内的吸收、分布、代谢、排泄的过程
药效学研究
药物对不同细胞/器官类型的影响、作用
毒理学研究
研究药物对生命有机体的有害作用,即副作用
生物技术药物的开发和质量控制
新药专利的申请
为什么要申请专利——对新药进行知识产权的保护
专利保护的力度强,范围广——保护的范围包括产品以及制备工艺和用途;不仅保护生产和使用,还保护销售和进出口
专利的独占性——未经专利权人的许可,严禁以同样的产品出售获利——目的在于防范仿制药品对专利药品的侵权
保护时间长——与药品有关的发明只能申请发明专利,保护期长达 20 年
生物技术药物的开发和质量控制
临床试验——人体试验
临床试验指任何在人体(病人或健康志愿者)中进行药物的系统性研究,以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄,目的是确定试验药物的疗效与安全性
临床试验三阶段(I 期、II 期、III 期)
试验阶段
评价的内容和受试人数
平均时间/年
I期
健康志愿者中的安全性试验(20~80人)
1
II期
小量患者中的有效性和安全性试验(100~300人)
2
III期
大量患者中的有效性和安全性试验(1000~3000人)
3
* IV期
特别长期给药的药物上市后安全性监督(患者数不定)
若干
生物技术药物的开发和质量控制
新药的审批——FDA的职权
FDA:Food & Drug Administration
食品和药物管理局
大多数时候特指美国食品和药物管理局
职责是确保本国生产或进口的食品、化妆品、药物、生物制剂、医疗设备和放射产品的安全
上述产品必须经过 FDA 检验证明安全后,方可在市场上销售
FDA 有权对生产厂家进行视察、有权对违法者提出起诉
SFDA:State Food & Drug Administration
国家食品药品监督管理局(中国)/