文档介绍：A Clinical Trial for Homoharringtonine/Homoharringtonine and Low - dose Cytosine bined with G- CSF to Treat the Myelodysplastic Syndromes- refractory anemia with excess blast Abstract Objective To observe the clinical effectiveness of the bined homoharringtonine with G-CSF (HG regimen)/ combined homoharringtonine low-dose cytarabine with G-CSF (HAG regimen) in treating patients with myelodysplastic syndromes - refractory anemia with excess blast (MDS-RAEB) . Methods Twenty-three patients with MDS-RAEB were treated with HG/HAG regimen . HG regimen:HHT -1mg/(d ·m 2) intravenous infusion,10-14days, G-CSF150-300 μg was injected subcutancously HAG regimen:HG add Ara-c10-20mg/ (d·m 2) intravenous infusion,10-14days. Then,we can reserve the effective and the adverse effect ect after 2 periods of treatment. Results 11of them ( %) plete remission (CR) ,6of them ( %) achieved partial remission (PR) , effective power %,with less adverse effect,no one died prematurely. Conclusion The HG/HAG regimen presented better effective and less adverse effect to MDS-RAEB. Key words: Myelodysplastic syndromes; pre-excitation regimen 2 正文 1 MDS 概述骨髓增生异常综合症( myelodysplastic syndromes,MDS )的由来 20世纪初期,医学文献上开始频频出现血细胞减少性疾病的报道,这类疾病治疗困难。 1942 年 Chevallier 正式提出了― odo-leukemia ∥这一名称[1]。他们采用希腊词语―odo ∥意思是―门槛,入口( threshold )∥,强调这类疾病是白血病的临界状态。其还建议用―白细胞增生( leucoses )∥作为白血病的通用名称,以便不会由于各病例之间白细胞计数不同和存在其它一些表现而产生不正确的命名。可惜这个明智的建议没有被采纳。 1949 年用―前白血病性贫血( preleukemic anemia )∥命名那些后来转变成 AML 的难治性贫血病人[2],1953 年将这一概念延伸到包括全血细胞减少的疾病,并与我们目前的定义较接近,指可以进展为 AML 的克隆性髓系血液病[3]。到20世纪中期,获得性特发性血细胞减少以及随后的 AML 转变已经被人们广泛接受[4-11] 。白血病前驱状态、难治性贫血、骨髓增生伴全血细胞减少等等,诸如此类的名称都曾被用来描述转变成 AML 之前造血系统紊乱的各种表现。 1975 年在巴黎举行的未分类白血病会议上,建议将这类疾病称为―造血增生异常( hemopoietic dysplasia )∥后来简称为骨髓增生异常( myelodysplasia ), 与 AML 相比,这类疾病的病程要缓慢得多[12,13] 。 MDS 发病机理 MDS 起源于多能造血干细胞的克隆性扩增。对葡萄糖-6- 磷酸脱氢酶同工酶A、B杂合子的 MDS 女性病人进行研究,结果支持这类疾病是克隆起源。这些病人的造血前体细胞[14,15] ,以及其中部分病例的淋巴细胞中只有一个同工酶存在,证实了瘤性骨髓细胞克隆性扩增这一概念[16]。用 X连锁限制片段长度多态分析对次黄嘌呤磷酸核糖基转移酶或磷酸苷油酸激酶进行克隆研究,亦表明