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发布日期 20070917
栏目化药药物评价>>综合评价
标题探索性IND研究(译文)
作者康彩练
部门
正文内容
审评四部七室康彩练审校
I. 前言
本指南说明了在规划人体中的IND研究时,包括按研究性新药(IND)申请对密切相关的药物或治疗用的
生物制品所进行的研究,应当考虑什么样的临床前方法和临床方法(包括化学、生产和控制)(21 CFR
312)。根据现有的管理条例,IND申报所需要的数据的量,按所研究的目的、所提出的具体人体试验以及
预期的风险不同而有很大的灵活性。本管理局认为申办者没有充分利用这种灵活性,在IND申报中提供的
支持信息往往超过管理条例所要求的信息量。本指南的目的是明确在规划有限的人体中的早期探索性IND
研究时,可以考虑什么样的方法(包括临床前方法和临床方法)。
在本指南中,短语exploratory IND study (探索性IND研究)的意思是指1期临床中很早期的一个临床试
验,涉及非常有限的暴露人数,没有治疗的意图(如,筛选研究、微小剂量研究)。此类探索性IND研究
要在传统的剂量爬坡(剂量递增)、安全性和耐受性研究之前进行,通常在一个临床药物开发计划中先是
从剂量爬坡、安全性和耐受性研究开始的。一个探索性IND研究中的给药期预计是有限的(如,7天)。
本指南适用于涉及研究性新药和研究性生物制品的1期临床研究的早期,其目的是评价一种药物或生物制
品是否可以继续开发具体来说,本指南仅限于CDER管辖的药物和某些特征明确的治疗用生物制品
(如,合成的治疗用蛋白和单克隆抗体)。本指南不适用于人体细胞或组织产品、不适用于血液或血液蛋
白、疫苗,也不适用于按医疗器械管理的产品。
。
FDA的指南文件,包括本指南,都没有法律上强制执行的责任。相反,这些指南代表了本管理局对某个问
题当前的想法,应当看作只是建议,除非引用了具体的法规要求。FDA指南文件中所用的单词
“should”的意思是提议或建议的事情,而不是规定。

II. 背景
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在其2004年3月的关键路线报告(Critical Path Report) 关于新医疗产品关键路线的创新或停滞、挑战和
机遇(2004年3月)。
中,本管理局解释指出,为了减少对不可获得成功的候选药物进行早期药物开发期间所花费的时间和资源
"进入1期试验的新药用化合物,往往是上百个临床前筛选和评价后得到的一个成果结晶,估计其中只有
8%的机会可以上市," Critical Path Report, March 2004。
,需要一些工具在药物开发的过程中尽早区分有开发前途的候选药物和那些没有前途的候选药物。本指南
介绍了一些符合法规要求的1期临床早期的探索性试验方法,但这可以让申办者更有效地加快对有前途的
候选产品的开发,同时保持对人类受试者必要的保护。
A. 传统的1期试验方法
一般情况下,药物开发过程中,