文档介绍：新药研发立项
与注册申报问题浅析
（中药、化药）

2021年）
存在严重的心脏毒性，且过量服用可危及生命
有效性评价
- 适应证/功能主治支持力度不足
安全性评价
- 难以保证临床用药人群安全性
潜在严重的、不可接受的后果
综合评价
- 与已上市品种比较无明显优势
（安全性、有效性、顺应性）
常见研发问题
二、研发与申报实例浅析
- 新化学结构/有效成分
- 新有效部位（中药）
- 新剂型
- 新复方制剂
- 新适应证/功能主治
重点内容
新的化学结构/有效成分
- 全新结构/成分/组分
- 结构改造/组分优化
（中药、化药）
重点介绍 -1
：
　（1）通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂；
　（2）天然物质中提取或者通过发酵提取的新的有效单体及其制剂；
　（3）用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学异构体及其制剂；
　（4）由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物；
　（5）新的复方制剂；
　（6）已在国内上市销售的制剂增加国内外均未批准的新适应症。
化药1
- 长期毒性结合毒代动力学
- 光学异构体：消旋体与单一异构体比较的药效学、药代动力学和毒理学（一般为急性毒性）在其消旋体安全范围较小、已有相关资料可能提示单一异构体的非预期毒性（与药理作用无关）明显增加时，还应当根据其临床疗程和剂量、适应症以及用药人群等因素综合考虑，提供与消旋体比较的单一异构体重复给药毒性（一般为3个月以内）或者其他毒理研究资料（如生殖毒性）。
化药1
- 由多组份制备为较少组份的药物：如其组份中不含说明6所述物质（新药或其代谢产物的结构与已知致癌物质的结构相似的），可免报资料23～25。
- 新的复方制剂：报送22资料。一般应提供与单药比较的重复给药毒性试验，如该试验示其毒性不增加，毒性靶器官也未改变，可不提供资料27。如其动物药代动力学结果显示无重大改变，可免报资料23～25。
- 新适应症：报送药效，毒理资料根据使用的剂量和周期
化药1
药理毒理
16、药理毒理研究资料综述。+
    17、主要药效学试验资料及文献资料。+
    18、一般药理研究的试验资料及文献资料。+
    19、急性毒性试验资料及文献资料。+
    20、长期毒性试验资料及文献资料。 +
    23、致突变试验资料及文献资料。+
    24、生殖毒性试验资料及文献资料。+
    27、动物药代动力学试验资料及文献资料。+
21、过敏性（局部、全身和光敏毒性）、溶血性和局部（血管、
皮肤、粘膜、肌肉等）刺激性等主要与局部、全身给药相
关的特殊安全性试验研究和文献资料。 +
  22、复方制剂中多种成份药效、毒性、药代动力学相互影响的试
验资料及文献资料。 +
25、致癌试验资料及文献资料。 +
  26、依赖性试验资料及文献资料。 +
化药1
注册分类1
未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取的有效成份及其制剂。
指国家药品标准中未收载的从植物、动物、矿物等物质中提取得到的天然的单一成份及其制剂，其单一成份的含量应当占总提取物的90%以上。
药理: 药效、药代
毒理: 急毒、一般药理、长毒
遗传、生殖、致癌等
中药1
当有效成份或其代谢产物与已知致癌物质有关或相似，或预期连续用药6个月以上，或治疗慢性反复发作性疾病而需经常间歇使用时，必须提供致癌性试验资料。
如有由同类成份组成的已在国内上市销售的从单一植物、动物、矿物等物质中提取的有效部位及其制剂，则应当与该有效部位进行药效学及其他方面的比较，以证明其优势和特点。
中药1
创新药研发常见问题

- 各个专业研究之间的关联影响
- 整体计划欠缺，盲目开展研究
- 前期论证不充分，目标定位不清
- 试验研究不全面，依据不充分
- 缺乏阶段性中期评估，延误时机
- 忽视各学科试验的综合利弊评价
试验间的关联性

-研究的先后关联