文档介绍：临床研究 ppt课件
前期临床研究及 临床研究
内容
内容
临床前研究经验
临床研究经验
- 叶切除术研究----第一次应用于人体的研究
- 可行性研究-----第一次用于哮喘患者的研究
- 哮喘干预研究咳嗽，黄痰
多数发生在手术后1天内
症状开始后平均7天内缓解
BT组因呼吸系统不良事件导致的住院率较高
- 治疗后期
组间无差异
Pavord et al. AJRCCM. 2019; 176:1185-1191
RISA 试验: 呼吸相关不良事件住院治疗
Pavord et al. AJRCCM. 2019; 176:1185-1191
住院患者数量 (No. 受试者):
BT (n=15)
Control (n=17)
入组前期(12 个月)
10 (6)
5 (2)
治疗期(12 周)
7 (4)
0 (0)
治疗后期(40 周)
5 (3)
4 (1)
RISA 试验AQLQ 评分
BT
Control
Pavord et al. AJRCCM. 2019; 176:1185-1191
RISA 研究急救药物的使用
BT
Control
Pavord et al. AJRCCM. 2019; 176:1185-1191
RISA 试验使用支气管扩张剂前 FEV1
BT
Control
Pavord et al. AJRCCM. 2019; 176:1185-1191
RISA 试验: 吸入和口服激素的变化 (52 周)
BT Group (N)
Control Group (N)
P-value
口服激素减少百分比
± (8)
± (7)
吸入激素减少百分比
± (7)
± (10)
受试者完全停用口服激素 (OCS):
- BT组8例受试者中有4例，对照组7例受试者有1例 (P=)
激素使用减少百分比:
Pavord et al. AJRCCM. 2019; 176:1185-1191
RISA 研究:结论
重度哮喘患者能耐受BT手术
BT相关与哮喘症状加重有关的不良事件通常发生在治疗后，
尽管疗效研究没有明确数据显示：
- BT组受试者肺功能改善，生活质量提高，哮喘得到控制，且急救药物用量减少
- BT组完全停用OCS的受试者在数量上多与对照组
Pavord et al. AJRCCM. 2019; 176:1185-1191
小测验
描述
AIR
RISA
BOTH
主要目的是检测BT作为治疗中重度持续哮喘患者的疗效和安全性
主要目的是确定支气管热成形术在有症状重度哮喘患者中的安全性
随机，对照试验
结论：BT 能具有很好的安全性而被接受
结论：百分之一的患者再治疗后能减少用药
这个数据无统计许差异
这个研究在终点时数据无显著性
哮喘干预研究2 (AIR2)实验 关键研究
AIR2 试验
目的：关键的美国 IDE研究
确定***重度持续哮喘Alair 支气管热成形术的有效性和安全性
研究人群
重度持续性哮喘
尽管使用高剂量吸入激素 (ICS) + 长效β受体激动剂(LABA)症状仍存在
主要终点
各研究组AQLQ评分在6、9、12个月随访就诊时的平均值相对于基线的变化差异作为主要有效性终点，接受评估别
Castro et al. AJRCCM. 2019; 181:116-124
AIR2 试验设计
研究设计：随机，假手术对照，双盲
- 2:1随机分组，BT：假手术对照
BT 组 (ICS + LABA + BT)
对照组 (ICS + LABA + 假手术)
- 2组（非盲支气管镜检操作，盲评组）
研究规模: 297 名受试者 / 30个中心
- 加拿大, 美国, 巴西, 英国, 丹麦, 澳大利亚
统计分析贝叶斯法统计
随访时长：
- 一年BT 和假手术对照组 （PMA 归档）
- 仅对BT受试者进行5年安全性/有效性随访随访
Castro et al. AJRCCM. 2019; 181:116-124
基础评估包括12月前的病史
随机分布
BT 组
3 次支气管镜手术
(n=190)
对照组3 次假支气管镜手术
(n=98)
AIR2 研究1⁰ 终点:
AQLQ
在1年时BT vs.
AIR2 研究目的：:
比对照组的优势
* Exacerbations requi