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新药研发基本流程
概括近年来，由于国家政策的支持，我国的生物医药产业正在成为发展最活跃的产业，医药研发进展堪称日异月新。基于药监局的看管政策在不断更新，从事医药研发的公司和人员越疗效，尤
其是对一些抗癌药，有些耗时花钱的毒理实验（如致癌性、生殖毒性）是可容許在临床试验阶段再进行。
制剂开发
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制剂开发是药物研发的一个重要环节。早期制剂研究并不需要完整的处方开发，所有研究围绕毒理学研究和一期临床时方便给药即可，目的是将候选药物赶快推向临床。随着项目推进，给药方式和处方研究就越来越全面。比方，有的药胃肠吸收很差，就需要开发为注射剂。
有的药对在胃酸里面会失去活性，就需要开发为肠溶制剂。有的化合物溶解性不好，也能够经过制剂来部分解决这个问题。前面这些内容都统称为临床前研究，是药物开发的第一阶段。临床前各个实验的步骤可不是严格按照上述这个次序展开，而是一个相互包容、相互协调的关系。比方，原料药工艺研发部门，达成毒理批样品合成后，就必须立刻展开合成路线的选择，开发
新的合成工艺，提供足够量的原料药以知足制剂部门制剂研究用原料药和9-12个月后展开I期临床用药的需求。因此，项目推进是否顺利，就看各专业间的协调与配合是否亲密了。
临床研究(Clinicalstudies)
当一个化合物经过了临床前试验后，需要向药监部门（C）FDA提交新药临床研究申请（IND），
以便能够将该化合物应用于人体试验。新药临床研究申请需要提供先前试验的材料；以及计划
将在什么地
方，由谁以及怎样进行临床试验的说明；新化合物的构造；给药方式；动物试验中发现的所有毒
性情况；该化合物的制造生产情况。所有临床方案必须经过伦理审评委员会
（InstitutionalReviewBoard，IRB）的审查和经过，每年还必须向FDA和IRB汇报一次临床试
验的进度和结果。在美国，如果在提交申请后30天内FDA没有驳回申请，那么该新药临床研究
申请即被视为有效，能够进行人体试验。在中国则需要获得CFDA正式批准，方可进入临床。Ⅰ
期临床试验
在新药开发过程中，将新药第一次用于人体以研究新药的性质的试
验，称之为Ⅰ期临床试验。这一阶段的临床试验一般需要搜集20－100
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名正常和健康的志愿者（对肿瘤药物而言往常为肿瘤病人，但人数更少），在严格控制的条件下，给不同剂量（随着对新药的安全性认识的增加，给药的剂量也渐渐提高，并能够多剂量给
药）的药物试验于健康志愿者，住院以进行24小时的亲密监护，认真监测药物的血液浓度、排泄性质和任何有益反响或不良作用，以评论药物在人体内的性质。同时也要经过这一阶段的
临床试验获得其吸收、散布、代谢和排泄以及药效持续时间的数据和资料；以及药物最高和最低剂量的信
息，以便确定将来在病人身上使用的合适剂量。可见,Ⅰ期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性评论试验，目的在于观察人体对新药的耐受程度和药代动力学，为拟订给药方案和安全剂量提供
依据。
Ⅱ期临床试验
为了证实药品的治疗作用的，就必须在真实的病人身上进行临床研
究，即Ⅱ期临床试验。Ⅱ期的临床试验往常需要搜集
100－500名有关病人进行试验。其主要目
的是获得药物治疗有效性资料。
将试验新药给一定数量的病人志愿者，
评论药物的药代动力学和排泄
情况。这是因为药物在生病状态的人体内的作用方式与健康志愿者是
不同的，对那些影响肠、胃、肝、和肾的药物尤其如此。Ⅱ期临床试
验一般经过随机盲法比较试验（根据详细目的也能够采取其他设计形
式），对新药的有效性和安全性作出初步评论，并为设计Ⅲ期临床试
验和确定给药剂量方案提供依据。
Ⅲ期临床试验
当一个新药推进到三期临床，原料药和制剂工艺研究也推进到了相应
的阶段。三期临床用药以商业化生产工艺提供临床用药。一般来讲，
商业化生产的原料药生产工艺应当考虑以下因素：产品质量，生产安
全性，生产成本，环境影响，生产的稳定性和可持续性。
Ⅲ期的临床试验往常需1000－5000名临床和住院病人，在医生的严
格监控下，进一步获得该药物的有效性资料和判定副作用，以及与其
他药物的相互作用关系。该阶段试验一般将对试验药物和宽慰剂（不
含活性物质）或已上市药品的有关参数进行比较和双盲法试验（医生
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和病人都不知道自己吃的是新药、老药或宽慰剂），在更大范围的病人志愿者身上，进行扩大的多