文档介绍：常用临床科研设计方案
主讲人：高晓虹
大连医科大学流行病学教研室
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2022/2/17
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我国科技论文的现状
我国的科技论文和发达国家的差距主要表现在以下方面:
（去除高危因素）。
3、RCT设计的主要内容和步骤
随机对照试验
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（3）样本含量的确定
（4）随机化分组 它可使每一个研究对象均有完全均等的机会分配到试验组或对照组，可使除研究因素以外的其他非研究因素在两组间均衡，增强两组的可比性，以避免各种偏倚的产生。
（5）盲法设计(blind design) 盲法设计的目的是为了避免来自受试者及研究者任何一方产生的观察偏倚。
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（6）观察内容
①干预措施：试验的干预措施要设计清楚。例如，试验药物的剂型、用量、用法、疗程等等；在盲法试验时，对照组使用的药物或安慰剂，应与试验药物在剂型、外观、剂量、用法与疗程上保持一致。在试验中如果出现了药物不良反应，应规定是否减低剂量或停药的明确指证。
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②观测指标：应尽量选用计量指标，与终点指标一致，要明确无误（如痊愈、死亡、病残、有效、无效等）。为避免测量性偏倚，两组在诊断标准方面要一致，对两组的访视应同样重视，在询问症状、体征检查及实验室检查方面要同等对待。
（6）观察内容
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③观察期限：可以根据试验干预措施的效能和被研究疾病的性质，以及试验治疗可预测的效果，规定试验的观察期限。通常不宜过长、过短，过长可能会造***力与物力的浪费，而且受非研究因素干扰的概率有增大的风险；过短对有价值的试验治疗，可能得到假阴性的结论。但是，也不能忽视对于某些慢性病的远期疗效的观察与评价。总之，要依具体的病种和具体的治疗试验情况而定。
（6）观察内容
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（7）依从性(compliance) 每一受试者遵从治疗方案而接受干预的程度，称为受试者的依从性。为保证获得良好的试验效果及达到研究的目的，试验设计中要采取措施，确保研究的参与人员和被研究对象具有对试验措施的良好依从性。
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3、常用的统计学方法
在RCT设计中，往往根据研究目的、观察指标以及有关的影响因素，以选择相应的统计学方法。
（1）资料的收集和整理 按研究设计规定的项目如实地完成而不能有任何遗漏，更不能任意取舍。真实的资料是统计学分析的物质基础，更决定着研究结果的真实性。
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（2）计数资料 是指将观察对象按两种属性分类，如生存、死亡，治愈、未治愈，有效、无效等，最后清点的是研究对象的个数，且结局只有两种情况。RCT试验中，有关计数资料的比较分析，通常转化为率。如果是两组间率的比较，则将资料整理成四格表形式（见表一），采用四格表χ2检验或四格表χ2检验的校正公式；如果是多组间率的比较，则要采用行×列表资料χ2检验，但行×列表资料χ2检验只能得出总的结论。如果得出的结论是有差异的，只能说明多个组中至少有两个组彼此之间有差别。若要进一步分析每组间的差别，还要把行×列表进行分割，使之成为非独立的四格表，再进行两两比较的χ2检验。在RCT试验中，进行多个率的比较时，常不只满足于总体有差异的结论，往往需要知道两两之间到底有无差异。
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（3）计量资料 是指对某一个研究对象用定量的方法测定某项指标所得到的资料，一般均有计量单位。RCT试验中，两组间计量资料的比较，常用两组间均数比较的t检验；多组间均数比较常用方差分析及q检验。当然，如果资料不呈正态分布或方差不齐时，也可用秩和检验等非参数检验法。
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（4）等级资料 是指研究对象按多种属性(至少三种)分类，彼此之间互相排斥，如血型(A型、AB型、B型、O型)，或彼此间有一定的等级关系，如疗效观察可分为：治愈、显效、好转、无效等，某些临床检验的结果分为-、+、++、+++、++++等。在RCT试验中，等级资料的分析可采用Ridit分析及秩和检验。
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（5）生存资料 生存资料可选择生存率及时序检验等。
（6）如果疗效的发生与某种因素有关，如疗效与药物的剂量、疗效与疗程的长短，疗效与患者年龄的大小等有关，对这情况作